Dritter CFTR-Modulator zeigt Wirkung in klin. Studien

Erstellt am 07.11.2017 | Kategorie: Pharma

Dienstag, 7. Dezember 2017, Deutsches Ärzteblatt

London – Der „CFTR-Korrektor“ Tezacaftor kann in Kombination mit dem „CFTR-Potenziator“ Ivacaftor die Lungenfunktion von Mukoviszidose-Patienten mit Phe508del-Mutationen erhalten und schon im ersten Jahr die Häufigkeit von Exazerba­tionen senken. Dies traf in zwei Studien sowohl auf Patienten zu, die homozygot auf die Phe508del-Mutation waren, als auch bei Patienten mit Restfunktion eines der beiden CFTR-Proteine. Die Studienergebnisse wurden auf der North American Cystic Fibrosis Conference in Indianapolis vorgestellt und im New England Journal of Medicine (2017; doi: 10.1056/NEJMoa1709846 und 10.1056/NEJMoa1709847) publiziert.

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https://www.aerzteblatt.de/nachrichten/83289/Mukoviszidose-Dritter-CFTR-Modulator-zeigt-Wirkung-in-klinischen-Studien

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